中因科技眼科基因疗法申报临床

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9月8日，北京中因科技眼科基因治疗药物ZVS101e注射液临床申请获CDE受理，适应症为治疗CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)。该产品曾获FDA孤儿药资格认定。

BCD是一种特殊类型的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，严重危害视力。BCD患者西方罕见，以中国和日本较多，群体患病率为1/24000，据此推算中国因BCD致盲的患者有7万，是工作年龄人群致盲的重要病因，目前尚无有 效治疗手段。
目前已知，80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，ZVS101e主要通过rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能，以达到治疗的目 的。
目前，该项目正在首都医科大学附属北京同仁医院开展研究者发起的临床试验（IIT）研究，初步结果显示本品具有良好的安全性和有效性。 中因科技与宜明(北京)细胞生物科技有限公司进行战略合作，进行工艺开发和符合药品法规生产。

来源：https://www.163.com/dy/article/HGORUE2H0534Q32Z.html
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